Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США посилює обмеження на генну терапію, яка використовується для лікування м'язової дистрофії Дюшена, після того, як двоє підлітків померли від печінкової недостатності, пов'язаної з цим препаратом.
Рішення FDA обмежує використання препарату Elevidys, виробленого компанією Sarepta Therapeutics, хлопчиками віком від 4 років, які все ще можуть ходити, повідомило агентство.
Це більше не буде дозволено хлопчикам, які вже втратили рухливість, що зазвичай трапляється приблизно у 12 років у пацієнтів з діабетом Дюшена.
За словами офіційних осіб, перевірка безпеки підтвердила, що у двох підлітків розвинулося серйозне пошкодження печінки після отримання інфузії.
Обидва згодом померли.
FDA також додає своє найсуворіше попередження у рамці, щоб підкреслити ризики серйозного ураження печінки, гострої печінкової недостатності та смерті.
Компанія Sarepta, що базується в Кембриджі, штат Массачусетс, і має офіси по всьому світу, на початку цього року повідомила регуляторним органам, що вже припинила постачання терапії неамбулаторним пацієнтам.
Компанія також повідомила, що Елевідіс використовували 1100 пацієнтів по всьому світу.
Ці зміни в маркуванні «забезпечать, щоб сім’ї та медичні працівники мали чітку інформацію», що допоможе приймати рішення, повідомила газеті The New York Times Луїза Родіно-Клапак, президент Sarepta з досліджень та розробок.
Елевідіс – це одноразова інфузія, призначена для уповільнення м’язової дистрофії Дюшена, захворювання, яке з часом слабшає, наприклад, серце. Більшість пацієнтів – хлопчики, і багато хто не доживає до 30 років.
За даними агентства, раніше на етикетці препарату попереджалося про ураження печінки, але там не згадувалося про печінкову недостатність чи смерть.
Подальші занепокоєння виникли, коли Сарепта повідомила про ще один летальний випадок, пов'язаний з печінкою, цього разу у 51-річного чоловіка, який був у ранньому дослідженні іншого методу лікування м'язової дистрофії.
Препарати Sarepta для лікування м'язової дистрофії вже давно викликають суперечки в FDA. Роками керівництво агентства схвалювало методи лікування, незважаючи на занепокоєння вчених щодо обмежених клінічних доказів.
Один із критиків схвалень, доктор Вінай Прасад, гематолог-онколог з Каліфорнійського університету в Сан-Франциско, приєднався до FDA у травні 2025 року, щоб очолити відділ генної терапії.
Під тиском політичних активістів та зовнішніх груп, які вимагали схвалення препаратів, Прасад ненадовго пішов у відставку, але пізніше його поновили на посаді після втручання посадовців агентства.
FDA порадило лікарям контролювати функцію печінки пацієнтів протягом щонайменше трьох місяців після лікування.
Сарепта також веде переговори з FDA після того, як інше нещодавнє дослідження не показало чіткої користі від препаратів, що не є генною терапією, спрямованих на лікування хвороби Дюшенна.
Компанія стверджує, що збої, пов'язані з COVID, вплинули на результати, і все ще сподівається отримати повне схвалення.
Більше інформації
Асоціація м’язової дистрофії має більше інформації про м’язову дистрофію Дюшенна.
Авторське право © 2025 HealthDay. Усі права захищено.
Sourse: www.upi.com