Дослідники з Університетського коледжу Лондона повідомили про успіх у лікуванні хвороби Хантінгтона за допомогою генної терапії, яка є першою у світі успішною.
За даними The Guardian, генна терапія уповільнила прогресування захворювання на 75% у пацієнтів протягом трьох років під час випробувань у Великій Британії.
«Тепер у нас є лікування однієї з найстрашніших хвороб у світі», – сказала Сара Табрізі, директор Центру хвороби Гантінгтона в Університетському коледжі Лондона.
«Це просто неймовірно», – додав Табрізі. «Я справді неймовірно радий».
Лікування уповільнює розумовий спад настільки, що те, що зазвичай відбувається протягом року без лікування, може статися лише через чотири роки, розповів Табрізі BBC.
«Ми ніколи в найсміливіших мріях не очікували б уповільнення клінічного прогресування на 75%», – сказав Табрізі.
Вона сказала, що уповільнення наслідків хвороби Хантінгтона забезпечує пацієнтам «гарну якість життя» ще протягом багатьох десятиліть.
Лікування генною терапією вимагає операції на мозку, яка триває від 12 до 18 годин.
Кількість пацієнтів, які брали участь у клінічному випробуванні, не була оголошена, але один з них, який був на пенсії за медичними показаннями, відновив роботу, повідомляє BBC.
Інші учасники випробування можуть ходити, замість того, щоб користуватися інвалідними візками, які їм в іншому випадку були б потрібні.
Хвороба Хантінгтона – це генетичний дефект, який передається з покоління в покоління в межах родин і призводить до деменції, паралічу та смерті, повідомляє Американське товариство хвороби Хантінгтона.
Він має ту саму причину, що й інші типи захворювань, що викликають деменцію, включаючи хворобу Альцгеймера та хворобу Паркінсона.
Хвороба Альцгеймера впливає на пам'ять, тоді як хвороба Паркінсона та хвороба Хантінгтона впливають на рух.
Дослідження 2016 року, проведене вченими з Університету Кейс Вестерн у Клівленді, показало, що білок, що містить валозин, може захищати пацієнтів від хвороби Хантінгтона.
Симптоми хвороби Хантінгтона часто починають розвиватися у людей віком від 30 до 50 років, але, за даними HDSA, вона також може вражати дітей та молодих людей.
Близько 41 000 американців проявляють симптоми захворювання, і понад 200 000 мають ризик успадкування хвороби.
Sourse: www.upi.com